비싼 돌파구: 암젠의 테페자®, 영국 갑상선 안병증 시장을 열었지만 과제도 산적
갑상선 안병증의 이정표—이제부터 시작이다
런던 — 수천 명의 영국 환자들에게 치료 전망을 새롭게 제시하는 오래 기다려온 조치로, 영국 의약품규제청(MHRA)은 암젠의 **테페자®**에 대한 시판 허가를 승인했습니다. 이는 중등도에서 중증 갑상선 안병증에 대한 세계 최초의 표적 치료제입니다. 이 결정은 이 외모 변형을 유발하는 자가면역 질환으로 고통받는 환자들에게는 중요한 순간일 뿐 아니라, 강화되는 보험 당국의 심사, 더 저렴한 경쟁 약물들의 파이프라인 증가, 그리고 제한된 시간에 직면하여 호라이즌 테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)를 278억 달러에 인수한 암젠에게도 중요한 순간입니다.
그러나 승인 이면에는 이 선구적인 생물학적 제제가 상업적 잠재력을 실현할지 아니면 시장 변화에 굴복할지를 결정할 경제적 난관, 시장 접근 전략, 과학적 경쟁의 미로가 놓여 있습니다.
"드디어 효과 있는 것이 나왔다": 오랫동안 방치되었던 환자 집단
영국에서는 약 5만 명이 갑상선 안병증을 앓고 있으며, 매년 약 2,500건의 새로운 사례가 발생합니다. 이 질환은 종종 그레이브스병과 관련이 있지만, 갑상선 수치 이상 외에도 복시, 극심한 통증, 시력 저하를 유발하는 부기, 되돌릴 수 없는 얼굴 변형 등 다양한 증상으로 나타납니다. 지금까지의 치료 옵션은 경구 스테로이드, 방사선 치료, 또는 수술 등 투박한 방식이었으며, 심각한 전신 부작용과 함께 불완전하고 일시적인 완화만을 제공했습니다.
이러한 공백에 테프로투무맙이 등장했습니다. 이는 갑상선 안병증의 섬유 염증성 연쇄 반응에 관여하는 수용체인 IGF-1R을 표적으로 하는 단일클론 항체입니다. 주요 임상 3상 OPTIC 연구를 포함한 여러 임상 시험에서 그 결과는 극적이었습니다. 위약 투여군의 **10%**만이 ≥2mm 안구 돌출 감소를 경험한 반면, 이 치료제는 **83%**의 환자가 ≥2mm 안구 돌출 감소를 보였습니다. 복시, 임상 활동 점수, 삶의 질 지표에서도 개선이 나타났습니다.
그러나 이 약의 가치는 단기적인 효능에만 있는 것이 아닙니다. 72주 시점에서 **67.9%**가 안구 돌출 개선 효과를 유지했고, 99주까지 **82%**는 추가적인 갑상선 안병증 치료가 필요하지 않았습니다. 이는 안과 면역학 분야에서 거의 견줄 수 없는 지속성입니다.
그럼에도 불구하고 비용과 물류는 임상적 성공에 긴 그림자를 드리웁니다.
높은 기준에 맞춘 가격 책정: 나이스(NICE)의 결정이 시장을 좌우할 것
미국에서 치료 과정당 386,424달러에 달하는 테페자는 안과 분야에 진입한 주사제 중 가장 비싼 약물 중 하나입니다. 영국에서는 **고도 전문 기술 프로그램(Highly Specialised Technologies programme)**에 따라 가격 결정이 이루어지며, 암젠은 엄격한 10만 파운드/QALY(질 보정 수명) 기준에 직면해 있습니다. 분석가들은 나이스(NICE) 심사를 통과하기 위해서는 40~60%의 상당한 할인이 필요할 것으로 예상하고 있으며, 최종 지침은 2025년 8월에 나올 예정입니다.
나이스 절차에 정통한 한 시장 접근 컨설턴트는 "보험 급여는 서류상의 비용 효과성만 따지는 것이 아니다"라며, "다른 곳에서 상충 관계를 강요하지 않고 제한된 NHS 예산에 맞춰야 한다"고 말했습니다.
병목 현상은 재정적 문제만큼이나 운영적 문제일 수 있습니다. 테페자는 21주 동안 8회의 정맥 주입이 필요하며, 이미 종양학 및 류마티스학 생물학적 제제로 인해 부담이 가중된 전문 치료 센터에서 제공되어야 합니다. 인프라 확장이나 진료 의뢰 가속화 없이는 치료 가능한 환자들이 치료 시작까지 몇 달을 기다려야 할 수 있으며, 이는 효능과 형평성 모두를 저해합니다.
피하 주사 및 경구 투여 경쟁 약물과의 경쟁
암젠의 선두는 분명하지만, 안전하지는 않습니다. 최소 4개의 차세대 갑상선 안병증 치료제가 중후기 개발 단계에 있으며, 이들 모두는 테페자의 가장 큰 약점인 주입 부담, 비용, 그리고 청력 손실과 같은 안전성 문제를 공략하고 있습니다.
그중에는 다음 약물들이 포함됩니다.
- 비리디안 테라퓨틱스(Viridian Therapeutics)의 벨리그로투구맙(veligrotug): 피하 주사 IGF-1R 단일클론 항체로, 단 5회 주사만으로 64%의 안구 돌출 반응률을 보였으며, 청각 부작용이 적습니다. 3상 결과 발표 및 2026년 상반기 유럽(EU) 신청 가능성은 암젠의 영국 시장 기반을 직접적으로 위협할 수 있습니다.
- 슬링 테라퓨틱스(Sling Therapeutics)의 경구용 린시티닙(linsitinib): 초기 2상 데이터에서 하루 두 번 복용하는 알약으로 52%의 반응률을 보였습니다. 주입이나 이독성이 없습니다. 잠재적인 가격 경쟁력을 갖춘 린시티닙은 접근성과 내약성을 개선하여 치료 대상 환자 풀을 두 배로 늘릴 수 있습니다.
- 아셀리린(Acelyrin)의 로니구타맙(lonigutamab) 및 이뮤노반트(Immunovant)의 anti-FcRn: 주 1회 투여 및 차별화된 기전을 추구하는 피하 주사 약물들로, 둘 다 초기 임상 개발 단계에 있습니다.
공통점은? 휴대성, 환자 편의성, 그리고 보험 당국의 비용 절감 선호도입니다. 한 분석가는 테페자가 "지난 10년의 전달 모델에 맞춰 만들어진 생물학적 제제"라며, "그것은 괜찮다—미래가 도래하기 전까지는"이라고 말했습니다.
보장된 상승세가 아닌 전략적 선택지
투자자 관점에서 영국 시장 출시는 규모가 크지 않습니다. 암젠은 최대 1억~1억 5천만 파운드의 매출, 즉 1억 2천만~1억 8천만 미국 달러를 올릴 수 있으며, 이는 전 세계 테페자 매출의 10% 미만입니다. 그러나 상징적 가치는 훨씬 높습니다. 이는 이 약물의 미국 외 첫 주요 승인이며, 나이스가 우호적인 조건을 승인한다면 유럽 전역의 보험 급여 경로를 열어줄 수 있습니다.
이러한 의미에서 영국의 성공은 전략적 선택지를 확장합니다. 독일, 프랑스, 스칸디나비아로의 추가 진출, 만성 또는 경증 갑상선 안병증으로의 적응증 확대, 그리고 글로벌 자료 보강을 위한 실제 임상 데이터 확보 등입니다. 한 유럽 보건 경제학자는 "나이스에서 일어나는 일은 영국 국경을 훨씬 넘어 파급될 것"이라고 말했습니다.
그러나 위험도 많습니다. 영국 청각 클리닉들은 진료 의뢰 증가에 대비하고 있습니다. 실제 임상 사례에서 테페자로 인한 청력 손실이 최대 **65%**까지 관찰되었는데, 이는 임상 시험에서 제시된 수치보다 훨씬 높습니다. 나이스는 이에 대응하여 등록 사업 의무화, 더 저렴한 약물과의 순차 치료, 또는 시판 후 사용 상한제를 요구할 수 있습니다.
NHS에게는 비싼 희망—접근성 격차로 인한 제약
NHS는 미묘한 균형 상태에 놓여 있습니다. 연간 2,500건의 새로운 갑상선 안병증 사례를 치료하는 것은—20%의 채택률만 고려하더라도—연간 2천만~6천만 파운드의 비용이 발생합니다. 전국적으로는 작은 금액이지만, 이 지출은 예산이 빠듯하고 수용 능력이 제한된 소수의 3차 의료기관에 집중되어 있습니다.
또한, 갑상선 안병증은 저진단되고 종종 부적절하게 관리됩니다, 특히 비전문 내분비내과 의사들에 의해 그렇습니다. 교육 캠페인과 명확한 진료 의뢰 절차 없이는 많은 적격 환자들이 생물학적 제제 치료를 받을 수 있는 시기에 맞춰 안과 전문의를 만나지 못할 수 있습니다.
한 임상의는 "진단 지연 문제를 해결하지 않으면 영국은 승인된 치료제가 있어도 정작 필요한 사람에게 도달하지 못하는 위험에 처하게 될 것"이라고 경고했습니다.
주목할 점: 판도를 재정의할 변수들
테페자가 선두를 유지할지 아니면 잃을지를 결정할 세 가지 주요 변수가 있습니다.
- 나이스의 최종 평가 (2025년 8월): 가장 중요한 단기 사건입니다. 35% 이상의 가격 인하 및 청력 손실 등록 사업 의무화를 포함하는 조건부 승인이 기본 시나리오로 여겨집니다.
- 비리디안의 유럽의약품청(EMA) 신청 (2026년 상반기): 승인될 경우, 벨리그로투구맙은 더 쉬운 투여 및 우호적인 안전성 덕분에 2029년까지 테페자의 영국 점유율을 최대 30% 잠식할 수 있습니다.
- 슬링의 경구용 약물 3상 데이터 (2026년 하반기): 효능이 테페자와 일치한다면, 편의성이 보험 당국 및 환자의 선호도를 바꿀 수 있는 판도를 바꾸는 요소가 될 것입니다.
결론: 제한된 시간의 지배력
암젠의 테페자는 효과적인 갑상선 안병증 치료제가 오랫동안 부족했던 영국 시장을 열었습니다. 이 약물은 실제 임상적 가치, 강력한 지속성, 그리고 명확한 선점 이점을 제공합니다. 그러나 사용률부터 마진 유지까지, 성공의 모든 측면은 속도에 달려 있습니다.
이 약물은 동일한 효능과 더 적은 부담을 가진 경구 및 피하 주사 경쟁 약물이 등장하기 전까지 12~24개월의 시간 동안 시장에 자리 잡아야 합니다. 나이스의 평가는 암젠의 시장 진입 교두보를 굳건히 하거나 비용 절감 규정 하에서 그 야심을 제한할 것입니다.
현재로서는 테페자가 갑상선 안병증 치료를 위해 개발된 유일한 면역 치료제입니다. 그러나 경쟁 약물들이 성숙하고 가격 심사가 강화됨에 따라, 그 지위는 돌파구에서 가교로 바뀔 수 있습니다.
투자자들은 나이스를 주목하고, 비리디안을 주목하며, 무엇보다도 시간을 주목해야 합니다.