애로우헤드, FDA 승인을 얻었지만 숫자는 다른 이야기를 한다
겉보기보다 작은 승리
화요일은 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)에 큰 소식을 가져다주었습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 REDEMPLO를 승인하여, 가족성 유미미크론혈증(FCS)을 위한 최초의 RNA 간섭 치료제로 만들었습니다. 투자자들은 이 소식을 반겼고, 주가는 7.4% 상승하여 42.71달러를 기록했습니다.
이 약물이 중요한 이유는 다음과 같습니다. REDEMPLO는 APOC3을 표적으로 하며 무시할 수 없는 결과를 제공합니다. 3상 임상시험에서 중성지방이 중앙값 80% 감소했습니다. 약 6,500명의 미국 FCS 환자들에게 이는 진정으로 삶을 변화시키는 일입니다. 이 환자들은 정상치의 최대 100배에 달하는 중성지방 수치를 가지고 있으며, 급성 췌장염 위험이 83% 더 높습니다. 3개월에 한 번 주사하는 스케줄은 다른 어떤 치료법보다도 낫습니다.
하지만 화요일의 승인이 진정으로 의미하는 바에 대해 이야기해 봅시다. 물론 애로우헤드는 이제 상업화 단계의 회사가 되었습니다. 크리스토퍼 안잘론 CEO는 이를 "혁신적"이라고 불렀습니다. 그러나 현명한 투자자들은 샴페인을 터뜨리지 않고 있습니다. 그들은 56억 달러 가치의 회사에 초희귀질환 시장이 실제로 얼마를 가져다줄지 수치를 계산하고 있습니다.
숫자는 거짓말하지 않는다
아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)에서 어떤 일이 일어났는지 보십시오. 그들의 경쟁 APOC3 억제제인 트링골자(Tryngolza)는 2025년 초에 연간 59만 5천 달러에 출시되었습니다. 유일한 승인 치료제로 거의 1년을 보낸 후, 3분기 매출은 겨우 3,200만 달러에 불과했습니다. 계산해 보면, 전 세계적으로 약 400~450명의 환자가 치료받았다는 의미입니다.
이 수치들은 중요한 사실을 입증합니다. 미국 국립보건원(NIH)은 전 세계적으로 총 3,000~5,000건의 FCS 사례를 추정합니다. 애로우헤드가 주장하는 "미국 환자 6,500명"은 다소 낙관적으로 보이기 시작합니다.
REDEMPLO가 시장을 장악한다 하더라도, 상한선은 그리 높지 않습니다. 3개월 투여 대 월별 주사 방식과 더 깨끗한 안전성 프로필을 기반으로 65%의 시장 점유율을 확보한다고 가정해 봅시다. 현실적인 안정기 매출은 연간 2억 1천만 달러에서 3억 5천만 달러 사이에서 정점에 달할 것입니다. 이는 일부 헤드라인이 시사하는 횡재가 아닙니다.
여기에는 더 많은 복잡성이 있습니다. 지불 기관들은 수십만 달러에 달하는 치료법을 승인하기 전에 유전자 확인을 요구합니다. 이러한 제약은 환자 식별을 제한합니다. 그리고 아이오니스와의 진행 중인 특허 소송은 한 자릿수 중반의 로열티 의무를 위협하고 있습니다.
투자자에게 정말 중요한 것
FCS 승인은 중요하지만, 당신이 생각하는 이유 때문은 아닙니다. 이것은 매출 혁신에 관한 것이 아닙니다. 플랫폼 검증에 관한 것입니다.
애로우헤드의 TRiM 플랫폼은 작동함을 방금 입증했습니다. 더 중요한 것은, 플로자시란(plozasiran)의 잠재력이 FCS를 훨씬 넘어선다는 것입니다. 중증 고중성지방혈증 및 복합성 고지혈증에 대한 글로벌 3상 임상시험이 이미 진행 중입니다. 우리는 수천 명이 아닌 수백만 명에 달하는 인구를 이야기하고 있습니다. 진정한 경제적 기회가 있는 곳이 바로 여기입니다.
계획된 CAPITAN 심혈관 결과 연구는 모든 것을 바꿀 수 있습니다. 성공한다면, APOC3 억제는 기본적인 심혈관 대사 치료법이 될 것입니다. 스타틴 수준의 시장 침투력을 생각해 보십시오.
애로우헤드의 현재 기업 가치는 약 49억 달러입니다. 그 가치는 이미 FCS를 넘어서는 상당한 성공을 반영하고 있습니다. 화요일의 승인은 주로 플랫폼 화학의 위험을 줄이고 후속 간 표적 프로그램에 대한 규제 경로를 원활하게 합니다. 단기 현금 흐름 예측을 근본적으로 변경하지는 않습니다.
다음에 올 것에 집중하라
투자자들은 올바른 질문을 해야 합니다. 오늘날의 명확한 승인이 더 광범위한 적응증에 대한 규제 논의에 도움이 될까요? 그것이 FCS 시장 규모보다 훨씬 더 중요합니다.
재무 상태는 견고합니다. 11억 달러가 2028년까지 주요 임상 결과 발표를 위한 자금으로 사용될 것입니다. 그러나 주식의 가치는 오류에 대한 여유가 전혀 없습니다. 진정으로 수익성이 높은 고중성지방혈증 인구를 목표로 하는 임상시험은 실망시켜서는 안 됩니다.
REDEMPLO는 진정한 과학적 성과를 나타냅니다. 이는 애로우헤드의 독점 siRNA 기술로 승인된 최초의 제품입니다. 그러나 희귀 질환 승인에 대한 진실은 다음과 같습니다. 이러한 승인은 그 자체로 상업화 단계 바이오텍의 기업 가치를 정당화하지 않으면서 플랫폼을 검증할 뿐입니다.
앞으로 18개월이 모든 것을 말해줄 것입니다. 심혈관 대사 임상시험 데이터가 화요일의 7% 상승이 탁월한 선견지명이었는지 아니면 섣부른 축하인지를 결정할 것입니다. 월스트리트는 FCS 매출 예측이 아닌 그 임상 결과들을 주시하고 있습니다.
투자 조언 아님