아센디스, 부갑상선기능저하증 치료 지형 재정의하는 획기적 발전
장기 데이터, 기존 치료법으로부터 전례 없는 자유 입증… 희귀질환 관리 새 시대 열려
희귀질환 치료가 종종 기대에 못 미치는 의료 환경에서 아센디스 파마(Ascendis Pharma)의 트랜스콘 PTH(TransCon PTH)는 놀라운 성과를 조용히 달성했습니다. 바로 부갑상선기능저하증 환자들을 burdensome한 표준 치료법으로부터 거의 완전히 해방시킨 것입니다.
이 회사의 3상 PaTHway 임상시험에서 새로 공개된 3년 데이터에 따르면, 환자의 96%가 기존 치료법으로부터 독립할 수 있게 되었습니다. 이는 일반적으로 환자들이 평생 칼슘 보충제와 활성 비타민 D에 의존하게 만들었으며, 이는 종종 효과가 떨어지곤 했던 이 질환에 있어 매우 놀라운 성과입니다.
한 주요 학술 의료 센터의 대사성 골 질환 전문 내분비학자는 "우리는 수십 년 동안 이 환자들을 같은 방식으로 관리해왔습니다. 근본적인 호르몬 결핍이 아닌 증상만을 치료하는 보충제를 사용해서 말이죠"라며, "지금 우리가 보고 있는 것은 근본적으로 다릅니다. 신장 기능의 측정 가능한 개선과 함께 칼슘 대사의 지속적인 정상화가 이루어지고 있습니다"라고 말했습니다.
"조용한 투쟁"이 목소리를 찾다
부갑상선기능저하증은 미국인 약 11만 5천 명, 유럽인 10만 7천 명에게 영향을 미치며, 신체가 부갑상선 호르몬을 충분히 생산하지 못할 때 발생합니다. 이로 인한 칼슘 불균형은 근육 경련과 저림에서부터 인지 기능 저하 및 신장 손상에 이르는 다양한 증상을 유발합니다.
대부분의 사례는 갑상선 수술 중 부갑상선 제거로 인해 발생하지만, 일부는 유전적, 자가면역 또는 특발성 원인에서 비롯됩니다. 칼슘 흡수와 배설을 조절하는 부갑상선 호르몬이 없으면, 환자들은 미묘한 균형 잡기 싸움에 직면합니다. 칼슘 보충이 너무 적으면 생명을 위협하는 저칼슘혈증의 위험이 있고, 너무 많으면 신장 석회화를 가속화합니다.
익명을 요청한 한 환자 옹호자는 이 질환을 겪는 것을 "안전망 없이 줄타기를 하는 것과 같다"고 묘사했습니다. 그녀는 "피로, 뇌 안개, 그리고 칼슘 수치에 대한 끊임없는 걱정이 삶을 잠식한다"고 덧붙였습니다.
칼슘 조절을 넘어: 신장과의 연결
새로운 데이터의 가장 설득력 있는 부분은 신장 건강에 미치는 영향일 수 있습니다. 부갑상선기능저하증 환자들은 칼슘-인산염 침착 및 미네랄 조절 장애로 인해 만성 신장 질환에 자주 걸립니다.
PaTHway 임상시험은 156주 시점에 모든 참가자에서 신장 기능의 핵심 지표인 사구체 여과율(eGFR)이 평균 8.76 mL/min/1.73 m² 개선되었음을 보여주었습니다. 기준 시점에서 이미 신장 기능이 손상된 환자의 경우, 개선 폭은 13.98 mL/min/1.73 m²로 더욱 두드러졌습니다.
데이터에 정통한 한 신장 전문의는 "이러한 신장 결과는 잠재적인 패러다임 전환을 의미합니다"라며, "우리는 단순히 질병 안정화뿐만 아니라 만성 내분비 질환에서는 거의 달성하기 어려운 장기 기능의 실제 개선을 보고 있습니다"라고 언급했습니다.
경쟁 공백과 시장 영향
아센디스의 성과는 현재의 치료 환경으로 인해 더욱 중요하게 부각됩니다. 이전에 유일하게 FDA 승인을 받은 부갑상선 호르몬 대체 요법이었던 타케다(Takeda)의 낫파라(Natpara)가 2024년 말 전 세계적으로 철수하면서, 트랜스콘 PTH(요비패스, Yorvipath로 판매)는 직접적인 경쟁자가 없는 상태입니다.
이러한 시장 독점은 최소 2년간 지속될 수 있습니다. 개발 중인 가장 근접한 경쟁 약물인 아스트라제네카(AstraZeneca)/아몰리트(Amolyt)의 에네보파라타이드(eneboparatide)는 2025년 3월 3상 결과를 보고했지만, 2026년 하반기까지는 승인 신청이 예상되지 않습니다.
시장 분석가들은 전 세계 부갑상선기능저하증 치료 시장이 연평균 7.7%의 성장률로 2032년까지 13억 2천만 달러에 이를 것으로 예측합니다. 요비패스의 미국 내 연간 출시 가격은 15만~16만 달러, 유럽에서는 약 10만 5천 유로로, 프리미엄 희귀의약품 치료법으로 자리매김하고 있습니다.
한 헬스케어 투자 전략가는 "이 가격은 상당한 미충족 의료 수요와 아센디스가 구축한 강력한 임상 데이터를 모두 반영합니다"라며, "보험사들은 입원 감소 및 신장 기능 개선으로 인한 잠재적 장기 절감 효과에 대한 포괄적인 데이터를 고려할 때 놀라운 수용성을 보였습니다"라고 말했습니다.
초기 도입 곡선, 예상을 뛰어넘다
초기 상업적 지표에 따르면 의료진과 환자의 도입이 월스트리트 예측치를 넘어섰습니다. 2025년 1분기 매출은 4,470만 유로를 기록하여 컨센서스 추정치를 44% 상회했으며, 현재 미국 환자 약 1,750명이 이 치료를 받고 있습니다.
한 시장 접근성 컨설턴트는 미국 주요 건강 보험사의 82%가 현재 요비패스를 보장하고 있으며, 일반적으로 기존 칼슘 및 비타민 D 치료 실패 기록을 요구한다고 언급했습니다. 이 컨설턴트는 "고가 희귀 의약품 치료법치고는 보험 상환 환경이 이례적으로 빠르게 발전했습니다"라며, "설득력 있는 신장 관련 데이터가 보험사의 결정에 중요한 요인이 되었습니다"라고 설명했습니다.
장기 안전성의 줄타기
이러한 열기에도 불구하고 장기 안전성에 대한 질문은 여전히 남아 있습니다. 초기 부갑상선 호르몬 치료제는 설치류 연구를 기반으로 잠재적인 골육종 위험에 대한 박스형 경고(boxed warning)를 동반했습니다. 트랜스콘 PTH 프로그램에서는 3.5년간 그러한 신호가 나타나지 않았지만, 지속적인 경계가 필요할 것입니다.
부갑상선 호르몬 유사체를 연구해온 한 임상 연구원은 "전구약물(prodrug) 기술은 초기 치료제보다 더 생리적인 호르몬 프로파일을 생성합니다"라며, "이것이 우리가 보고 있는 깔끔한 안전성 프로파일에 기여할 수 있지만, 시판 후 모니터링은 여전히 필수적입니다"라고 설명했습니다.
앞으로의 길: 확장 기회와 도전
아센디스는 요비패스의 도달 범위를 확대하면서 기회와 난관에 동시에 직면해 있습니다. 상업적 규모에서의 제조 일관성은 중요한 과제입니다. 용량 가변성으로 인해 이 회사의 다른 파이프라인 제품은 이전에 FDA로부터 보완 요구 서한(Complete Response Letter)을 받은 바 있습니다.
지리적 확장, 특히 갑상선 절제술 후 인구가 많은 중국 진출, 그리고 소아 인구로의 잠재적인 적응증 확대는 공략 가능한 시장을 크게 늘릴 수 있습니다. 그러나 결국 경쟁자들이 진입하면 요비패스의 임상적 이점이 지속적인 시장 리더십으로 이어질지 시험대에 오를 것입니다.
투자 관점: 위험과 보상 계산
아센디스 파마(현재 약 175달러에 거래 중)를 평가하는 투자자들에게 요비패스 프랜차이즈는 흥미로운 가치 제안을 제시합니다. 낙관적인 분석가들은 환자 도입이 35,000명에 달하고 가격이 견고하게 유지될 경우, 연간 최고 매출이 40억 유로를 초과할 수 있다고 예측하며, 이는 현금흐름할인법 모델에 따라 주당 약 195달러에 해당합니다.
더 보수적인 추정치는 최고 매출을 약 13억 유로로 보며, 이는 여전히 현재 가치를 지지합니다. 가장 중요한 단기 촉매제로는 다가오는 엔도(ENDO) 학술대회(2025년 3분기)에서의 208주 신장 데이터 발표, 그리고 마진과 물류를 개선할 수 있는 고농도 전달 펜의 잠재적 승인이 있습니다.
희귀 질환 치료제를 전문으로 하는 한 투자 분석가는 "향후 24~30개월은 경쟁 압력이 나타나기 전의 독특한 기회 창입니다"라며, "신장 기능 개선은 궁극적으로 칼슘 조절보다 더 가치 있는 것으로 판명될 수 있으며, 질병 초기 단계로 치료를 앞당길 수 있습니다"라고 제안했습니다.
다른 바이오텍 투자와 마찬가지로 위험은 남아 있습니다. 제조 문제, 잠재적인 장기 안전성 신호, 또는 공격적인 경쟁 가격 책정은 요비패스의 궤도에 실질적인 영향을 미칠 수 있습니다. 투자자들은 포트폴리오 적합성과 관련하여 재정 고문과 상담해야 합니다. 과거 실적은 미래 결과를 결코 보장하지 않습니다.
그러나 부갑상선기능저하증 환자들에게 오랜 기다림 끝에 효과적인 호르몬 대체 요법이 등장한 것은 보다 근본적인 의미를 가집니다. 즉, 수년간의 대사 장애 후 생리적 정상성을 되찾을 수 있다는 희망을 의미합니다.
투자 자문이 아님