뇌의 불길을 잠재울 알약
사우스 샌프란시스코, 캘리포니아 – 예측 불가능한 다발성 경화증(MS)의 폭풍 속에서 살아가는 290만 명 이상의 사람들에게, 일상생활은 종종 수액 주입과 주사를 통해 싸우는 전투처럼 느껴진다. 이는 몸이 스스로를 공격하는 질병임을 끊임없이 상기시킨다. 지난 월요일, 제넨텍은 이러한 현실을 바꿀 수 있는 획기적인 소식을 발표했다. 놀라운 성공을 거두며 두 가지 전선에서 MS와 싸울 수 있는 알약이 개발되었다는 것이다.
신경학과 월스트리트 모두에서 큰 기대를 모은 주요 발표에서, 로슈 소유의 이 생명공학 기업은 실험 단계 약물인 **페네브루티닙(fenebrutinib)**이 두 가지 중요한 임상 3상 시험에서 성공했다고 밝혔다. 이 새로운 경구용 약물은 가장 흔한 형태의 MS인 **재발-완화형 다발성 경화증(relapsing multiple sclerosis)**에서 재발률을 낮췄을 뿐만 아니라, 훨씬 더 힘들고 가차 없는 질병 형태인 **일차 진행형 다발성 경화증(primary progressive multiple sclerosis)**에서 장애 진행을 늦추는 데 있어서 황금 표준 수액 치료제인 **오크레부스(Ocrevus)**만큼 우수한 성능을 보였다.
페네브루티닙은 **브루톤 티로신 키나아제 억제제(Bruton’s tyrosine kinase inhibitors)**라는 새로운 계열의 약물 중 이러한 이중 성공을 달성한 최초의 약물이다. 이는 최고의 정밀 의학이라고 할 수 있다. 갑작스러운 발작을 유발하는 과활성 B세포를 진정시킬 만큼 강력하면서도, 혈뇌 장벽을 통과하여 뇌 자체의 면역 세포로 시간이 지남에 따라 조용히 질병을 악화시키는 미세아교세포(microglia)가 유발하는 느리고 잠복하는 염증을 해결할 만큼 민첩한 단일 분자이다.
제넨텍의 최고 의료 책임자인 **리바이 개러웨이 박사(Dr. Levi Garraway)**는 “이 전례 없는 결과는 페네브루티닙이 잠재적으로 해당 질병 분야 최고의 약물이 될 수 있음을 시사한다”고 말했다. 최고 수준의 생물학적 제제와 같은 효능을 가진 간단한 알약을 수년간 기다려온 환자들에게 이 소식은 오랫동안 염원했던 전환점이 될 수 있다.
시장 진출 경쟁: 제넨텍에 불리한 시간
과학적인 성공에도 불구하고 페네브루티닙은 환자에게 도달하는 첫 번째 BTK 억제제가 되지는 않을 것이다. 강력한 경쟁사인 사노피(Sanofi)는 자체 약물인 **톨레브루티닙(tolebrutinib)**에 대한 FDA(미국 식품의약국) 승인 결정을 이미 기다리고 있으며, 최종 결정은 2025년 12월 28일까지 나올 것으로 예상된다.
만약 사노피가 승인을 받는다면, 이는 전체 약물 계열의 표준을 설정하며 선점 효과를 가져갈 것이다. 이는 제넨텍을 어려운 상황에 처하게 한다. 뒤쫓아 승리하기 위해 제넨텍의 알약은 단순히 좋은 것을 넘어 더 낫다는 것을 증명해야 한다.
제넨텍은 신중한 접근 방식을 취하고 있다. 회사는 또 다른 확증적 재발-완화형 다발성 경화증(RRMS) 연구인 FENhance 1의 결과가 2026년 상반기에 나올 때까지 규제 당국에 전체 데이터 패키지 제출을 보류할 계획이다. 이러한 신중한 접근 방식은 과학적 원칙을 반영하지만, 이는 또한 페네브루티닙이 2027년까지는 약국에 출시되지 않을 가능성이 높다는 것을 의미한다. 그 기간 동안 사노피는 언론의 헤드라인과 시장 점유율을 모두 장악할 수 있다.
따라서 제넨텍의 과제는 명확하다. 의사, 환자, 보험사들에게 페네브루티닙의 더 강력한 성능, 특히 진행성 MS에서 오크레부스와의 직접 비교를 통한 성공이 추가적인 기다림의 가치가 있다는 것을 설득해야 한다.
로슈의 내부 경쟁: 성공이 스스로와 경쟁할 때
페네브루티닙의 가장 강력한 경쟁은 로슈 외부가 아니라 로슈 자체에서 올 수도 있다. 이 회사는 수년간 신경학적 치료 분야에서 제국을 건설해왔으며, 그 핵심은 2024년에 67억 달러 이상의 수익을 올린 생물학적 제제인 **오크레부스(Ocrevus)**이다. 페네브루티닙의 성공을 발표하기 며칠 전, 로슈는 동일한 약물의 더 빠르고 편리한 버전인 **오크레부스 주노보(Ocrevus Zunovo)**를 공개했는데, 이는 이제 10분 피하 주사 형태로 사용할 수 있다.
이러한 움직임은 판도를 완전히 바꾼다. 2027년이 되면 환자들은 시간이 많이 걸리는 수액 주입과 편리한 알약 사이에서만 선택하는 것이 아니다. 그들은 평생 하루 두 번 복용하는 알약과 1년에 단 두 번의 빠른 주사 사이에서 결정하게 될 것이다. 많은 사람들에게는 주사가 더 쉬운 선택처럼 들릴 수 있다.
그렇기 때문에 분석가들은 또 다른 오크레부스 규모의 블록버스터를 예상하지 않는다. 페네브루티닙의 과학적 배경은 인상적이지만, 월스트리트는 최고 매출 기준으로 약 30억~40억 달러의 더 겸손한 수치를 예상한다. 로슈는 새로운 경구용 약물이 수익성 높은 주사제 사업을 잠식하도록 내버려 두지 않을 것이다. 대신, 회사는 페네브루티닙을 주사를 맞을 수 없거나 원하지 않는 환자, 또는 중추신경계로 더 깊은 침투가 필요한 환자를 위한 표적 옵션으로 포지셔닝할 가능성이 높다.
요컨대, 로슈는 자사의 제국을 대체하는 것이 아니라 강화하고 있다. 페네브루티닙은 전략적 방패에 가깝다. 오크레부스가 완전히 도달할 수 없는 310억 달러 규모의 다발성 경화증 시장 일부를 확보하고, 동일한 영역을 쫓는 경쟁자들을 막아내는 방법이다.
누락된 세부 사항: 숫자를 기다리며
모든 기대에도 불구하고, 페네브루티닙에 대한 핵심 세부 정보는 아직 공개되지 않았다. 제넨텍의 발표는 신경과 의사들이 약물의 진정한 가치를 판단하는 데 의존하는 연간 재발률, MRI 병변 수, 장애 진행 곡선과 같은 구체적인 데이터를 신중하게 공개하지 않았다. 이 수치들은 2026년 주요 의학 학술대회까지 비밀로 유지될 것이다. 그때서야 전문가들은 페네브루티닙이 단순히 좋은 경구용 치료제인지, 아니면 일부가 바라는 대로 진정으로 “알약 형태의 오크레부스”인지 알게 될 것이다.
규제 당국 또한 예의주시하고 있다. FDA는 이미 사노피의 경쟁 약물에 대한 검토 기간을 연장했는데, 이는 BTK 억제제 계열에 대해 특별히 신중을 기하고 있음을 시사한다. 제넨텍은 페네브루티닙이 "일관된" 간 안전성 프로필을 보였다고 보고했지만, 여전히 강도 높은 조사를 받게 될 것이다. FDA가 추가적인 모니터링 요건을 부과할 가능성이 있으며, 이는 약물의 "사용하기 쉬운" 이미지를 복잡하게 만들 수 있다.
궁극적으로 모든 것은 데이터가 결정할 것이다. 과학은 유망한 약물을 만들어냈다. 비즈니스 전략은 방어의 대가이다. 그러나 최종 판단은 이사회나 연구실에서 나오는 것이 아니라, 안전성 차트를 꼼꼼히 검토하는 규제 당국과 오크레부스에 대한 10년 간의 실제 임상 현장 신뢰를 더 나은 것을 약속하는 알약과 비교하여 저울질하는 의사들로부터 나올 것이다.
현재 페네브루티닙은 단순한 또 하나의 약물 그 이상을 의미한다. 그것은 희망의 상징이자, 뇌의 불길을 잠재우기 위한 오랜 싸움에서 조용하지만 단호한 한 걸음 전진이다.
투자 조언 아님