엠파벨리, 희귀 신장 질환에 대한 장기적 유망성 입증... 시장 경쟁의 서막 올려
아펠리스 파마슈티컬스와 스웨덴 파트너 소비는 보체 억제제 엠파벨리®(EMPAVELI®)가 C3 사구체병증 및 원발성 면역복합체 막증식성 사구체신염 환자들에게서 강력한 효능을 1년 동안 유지했음을 보여주는 주목할 만한 1년 데이터를 공개했다.
오늘 유럽신장학회(European Renal Association Congress)의 후기 세션에서 발표된 이번 연구 결과는 진행성 신장 질환으로 고통받는 미국과 유럽의 약 1만 3천 명 환자들에게 엠파벨리가 시급한 미충족 의료 수요를 해결할 잠재력을 가지고 있음을 보여준다.
"인생의 황금기에 한 줄기 희망"
C3G 또는 원발성 IC-MPGN 진단을 받은 환자들의 예후는 역사적으로 좋지 않았다. 거의 절반에 달하는 환자들이 진단 후 5~10년 이내에 신부전으로 진행되어 투석 또는 신장 이식이 필요한 경우가 많다. 더욱 우려스러운 점은 신장 이식을 받은 환자들의 약 90%가 질병 재발을 경험한다는 것이다.
VALIANT 연구의 연구자인 파디 파쿠리(Fadi Fakhouri)는 "1년 간의 임상 3상 결과는 매우 설득력이 있으며, 질병의 주요 지표에서 엠파벨리의 지속적인 이점을 확인시켜준다"며, "신부전의 높은 위험을 고려할 때, 치료 효능은 C3G 및 원발성 IC-MPGN 환자들에게 매우 중요하며, 이들 중 상당수는 인생의 황금기에 있다"고 말했다.
VALIANT 연구에 따르면 엠파벨리는 26주차에 위약 대비 단백뇨(신장 손상의 주요 지표인 소변 내 단백질)를 통계적으로 유의미하게 68% 감소시켰으며, 이러한 상당한 이점은 1년간의 치료 기간 동안 유지되었다. 중요한 점은 이 약물이 추정 사구체 여과율(eGFR)로 측정된 신장 기능 또한 안정화시켰다는 것이다.
희귀 질환 분야의 다윗과 골리앗
이러한 결과가 특히 주목할 만한 이유는 엠파벨리가 C3G에 대해 2025년 3월 FDA 승인을 받은 노바티스의 경구용 인자 B 억제제 입타코판(iptacopan)이라는 주요 경쟁자에 맞서 어떻게 위치하는지를 보여주기 때문이다.
입타코판이 경구 투여의 편리함을 제공하는 반면, 임상 3상 결과는 6개월 시점에서 단백뇨를 약 35% 감소시키는 데 그쳤는데, 이는 엠파벨리가 보여준 감소율의 절반에도 미치지 못한다. 엠파벨리가 주 2회 피하 주사가 필요함에도 불구하고, 이러한 효능의 극명한 차이는 의사와 환자에게 결정적인 요소가 될 수 있다.
해당 연구에 참여하지 않은 신장내과 의사 엘리노어(Eleanor)는 "이는 희귀 질환 신약 개발에 있어 정말 매혹적인 순간이다"라며, "잠재적으로 우월한 효능을 가진 피하 주사 요법이 경구용 옵션과 경쟁하는 것을 보고 있다. 신부전 직면에 있는 환자들에게는 그 효능 차이가 편리성 요인보다 더 중요할 수 있다"고 말했다.
이식 환자를 위한 생명줄
VALIANT 연구에는 자가 신장 환자와 이식 신장을 받은 환자 모두가 포함되었는데, 이는 C3G/IC-MPGN이 이식된 신장에서 자주 재발한다는 점에서 중요한 차이점이다. 공개 라벨 기간 시작 시 위약에서 엠파벨리로 전환한 환자들은 단백뇨 감소 및 신장 기능 안정화에서 유사한 개선을 보였다.
아펠리스의 희귀 질환 부문 최고 의료 자문인 피터 힐멘(Peter Hillmen)은 "이러한 데이터는 자가 신장 및 이식 후 신장 질환을 가진 성인 및 청소년을 포함한 광범위한 C3G 및 원발성 IC-MPGN 환자 집단에서 엠파벨리의 효능 및 안전성 프로파일의 강점을 강화한다"고 언급했다.
시장 영향: 틈새 시장의 높은 이해관계
FDA와 EMA의 결정이 임박함에 따라(각각 2025년 여름, 2025년 4분기 예상), 비교적 적은 환자 수에도 불구하고 상업적 파급 효과는 상당하다. 업계 분석가들은 보체 3 사구체병증 시장이 2024년에 약 93억 달러로 평가되었으며, 2035년에는 123억 달러에 이를 것으로 전망한다.
아펠리스에게 C3G/IC-MPGN에서 엠파벨리의 잠재적 승인은 현재 적응증을 넘어선 중요한 확장 기회를 의미한다. 회사는 2025년 1분기 총 매출 1억 6,680만 달러를 보고했으며, 이 중 엠파벨리는 발작성 야간 혈색소뇨증 적응증에서 1,970만 달러를 기여했다.
금융 분석가들은 엠파벨리가 승인될 경우, 다른 희귀 질환 치료제와 일치하는 희귀의약품 가격 책정을 가정할 때, 시장 점유율이 최고조에 달하면 미국에서만 C3G/IC-MPGN으로부터 연간 3억~4억 달러를 창출할 수 있을 것으로 예상한다.
환자 접근성의 길
유망한 임상 결과에도 불구하고, 환자들이 이 희귀 신장 질환에 대해 엠파벨리를 이용하기까지는 여러 장애물이 남아있다. 초희귀의약품에 대한 보험 적용은 종종 광범위한 협상을 필요로 하며, 환자당 연간 45만~55만 달러에 달할 수 있는 높은 예상 비용은 지불자들의 면밀한 조사를 받을 가능성이 크다.
의료 경제학자 제이슨(Jason)은 "강력한 데이터가 있어도 환자 접근성은 종종 투석이나 이식을 지연시켜 장기적인 비용 상쇄를 입증하는 보건경제학적 논거에 달려 있다"며, "기업들은 임상적 효능을 넘어선 가치를 증명해야 한다"고 설명했다.
또한, C3G 및 IC-MPGN의 진단율은 여전히 최적이 아니며, 오진율은 40~50%에 달하기도 한다. 적절한 환자를 식별하기 위해서는 의사 교육 및 인식을 높이는 것이 필수적일 것이다.
광범위한 영향
승인될 경우, 엠파벨리는 희귀 질환 치료에 혁명을 일으키고 있는 보체 억제제들의 늘어나는 무기고에 합류하게 될 것이다. C3G 및 IC-MPGN 외에도 연구자들은 비정형 용혈성 요독 증후군, IgA 신병증, 이식 거부 반응에 대한 적용을 탐색하고 있다.
이 분야를 주시하는 투자자들에게 2025년 중반의 규제 결정은 중대한 순간을 의미한다. 성공할 경우 아펠리스의 주가는 크게 상승할 수 있으며, 소비의 희귀 질환 시장 내 입지를 확장할 것이다.
파쿠리 박사는 "VALIANT 데이터는 표적 치료법이 이전에 치료 불가능했던 질환을 어떻게 해결할 수 있는지를 보여주는 좋은 예시이다"라며, "이러한 파괴적인 신장 질환을 앓고 있는 환자들에게는 신장 기능이 보존되는 매달이 의미 있는 승리를 나타낸다"고 말했다.
규제 검토가 진행됨에 따라, 환자와 임상의 모두 역사적으로 효과적인 치료 옵션이 부족했던 C3G 및 원발성 IC-MPGN의 근본적인 보체 조절 이상을 구체적으로 표적화하는 최초의 FDA 승인 치료제가 될 수 있는 엠파벨리를 기다리고 있다.
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