로슈의 판도를 바꾸는 SMA 알약, 치료 지형을 재편할 준비 완료
연필 지우개보다 약간 큰 단순한 알약 하나가 전 세계 수천 명에게 영향을 미치는 가장 파괴적인 희귀 질환 중 하나에 대한 치료법을 완전히 바꿔 놓았다. 유럽연합 집행위원회(EC)는 척수성 근위축증(SMA) 치료를 위한 로슈의 새로운 에브리스디(Evrysdi) 경구용 알약 제형을 승인했으며, 이는 이 진행성 신경근육 질환 치료에 있어 중대한 전환점을 의미한다.
"알약 속의 자유" – 로슈의 혁신이 중요한 장벽을 제거하는 방법
유럽 전역의 SMA 환자 조용한 가정에는 오랫동안 생명줄과도 같은 의약품, 즉 조심스러운 준비와 투여가 필요한 온도 민감성 약물이 냉장고에 보관되어 왔다. 어제 승인으로 이러한 패러다임은 극적으로 변화한다.
약 6.5mm 크기의 에브리스디 5mg 신규 알약 제형은 환자와 보호자에게 부담을 주었던 저온 유통(콜드체인) 필요성과 재조합(재구성) 과정을 없앤다. 이 알약은 통째로 삼키거나 물에 분산시켜 복용할 수 있으며, 음식물 섭취 여부와 관계없이 복용 가능하고 상온에서 보관할 수 있다.
SMA 유럽 최고경영자(CEO) 니콜 구세트(Nicole Gusset)는 이번 개발을 환영하며 "SMA 관리의 물류는 단순한 의료 약속을 훨씬 뛰어넘는다"고 설명한다. "이것은 매일 관리가 필요한 질병이며, SMA를 앓고 있는 사람들과 그들을 돌보는 사람들에게 치료제 투여를 최적화할 수 있는 선택권을 제공하는 것이 가장 중요하다."
편의성을 넘어: 드러나지 않은 시장의 중요성
겉보기에는 소소한 제형 변화로 보이지만, 시장 분석가들은 이번 개발이 에브리스디의 공략 가능 시장을 약 15~20% 확장하고 물류 관련 운영 비용을 상당히 절감할 수 있다고 제안한다.
알약 제형은 특히 저온 유통 보관이 치료에 상당한 장벽으로 작용하는 성인 환자와 신흥 시장을 겨냥한다. 전문가들은 알약이 첫해에만 기존 유럽 성인 및 청소년 환자 풀의 약 30%를 차지할 수 있으며, 이는 이미 치료를 받고 있는 1만 8천 명의 환자 외에 전 세계적으로 약 4천 명의 새로운 환자를 추가할 가능성이 있다고 예상한다.
익명을 요청한 한 제약 산업 분석가는 "단순한 CMC(화학, 제조 및 관리) 조정으로 보이지만, 실제로는 이전에 의료 혜택을 받지 못했던 인구에 도달할 수 있는 중요한 기회를 제공한다"고 말한다. "상온 안정성은 의사 진료실 보관부터 환자의 여행 계획에 이르기까지 모든 것을 단순화한다."
2024년 SMA 유럽 제4차 국제 학술 대회에서 발표된 생물학적 동등성 데이터는 알약을 복용하는 환자들이 기존 경구 용액과 동일하게 확립된 효능과 안전성을 기대할 수 있음을 입증했으며, 이는 새로운 3상 임상 시험 없이 EU 27개국 전역에서 즉각적인 출시를 가능하게 한다.
SMA 치료의 경쟁 구도
에브리스디는 바이오젠의 스핀라자(4개월마다 척수강 내 투여)와 노바티스의 졸겐스마(1회성 유전자 치료제)를 포함하는 경쟁 환경에서 유일한 비침습적 질병 조절 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 자리매김하고 있다.
스핀라자는 2024년에 약 17억 달러의 매출을 올렸지만, 고용량 제품 주기 관리 노력에도 불구하고 전년 대비 4% 감소를 겪었다. 졸겐스마는 약 12억 달러의 매출을 기록했으며, 지불자(보험사 등)의 반발과 제조 제약으로 인해 14%의 더 가파른 감소율을 보였다.
에브리스디 알약 제형의 편의성은 특히 척수강 내 투여가 어려운 성인 환자 부문에서 스핀라자의 입지를 더욱 약화시킬 수 있다.
신경근육 질환 전문 신경과 의사는 "SMA 치료에 대한 담론은 '치료할 수 있는가?'에서 '일상생활에 최소한의 지장을 주면서 가장 효과적으로 치료할 수 있는가?'로 발전했다"고 설명한다. "상온 보관 알약은 많은 환자들에게 이러한 방정식을 극적으로 단순화한다."
재정적 영향: 로슈에게는 소박하지만 환자에게는 의미 있는
로슈에게 알약 제형은 2025년에 약 1억 3천만 스위스 프랑(CHF)의 증분 세전 이자 지급전 이익(EBIT)으로 이어질 수 있으며, 이는 회사 그룹 EBIT의 약 0.8%에 해당한다. 약 2,570억 달러의 시가총액을 가진 제약 거대 기업에게는 상대적으로 작은 금액이지만, 이 수익 흐름은 PTC 테라퓨틱스와 로열티 파마에 대한 로열티를 고려한 후에도 약 87%의 매출총이익률을 동반한다.
업계 전문가들은 에브리스디 매출이 2024년 16억 3천만 스위스 프랑에서 증가하여 2025년에는 19억 8천만 스위스 프랑에 도달할 수 있다고 예상하며, 새로운 알약 제형이 약 7%포인트의 판매량 증가에 기여할 것으로 본다.
회사의 주식은 현재 2025년 추정치 기준 EV/EBITDA(기업가치/상각전 영업이익) 약 12.8배에 거래되고 있으며, 이는 대형 제약사 동종 업계 평균인 14.5배보다 낮아, 에브리스디의 성장 궤도가 가속화될 경우 저평가될 가능성을 시사한다.
앞으로의 길: 특허 보호 및 파이프라인 잠재력
로슈의 에브리스디 핵심 조성물 특허는 2033년까지 유효하며, 후속 제형 지적재산권은 독점권을 2038년까지 연장할 가능성이 있다. 이러한 기간은 알약 제형에 대한 증분 CMC 지출에 대한 투자 수익에 대한 명확한 전망을 제공한다.
한편, 회사는 2~10세 SMA 환자를 대상으로 에브리스디와 병용하여 근육 성장을 표적으로 하는 항-미오스타틴 분자인 GYM329를 2/3상 MANATEE 임상 연구를 통해 계속해서 발전시키고 있다. 중간 결과는 2026년 상반기에 나올 것으로 예상된다.
이 분야를 추적하는 한 헬스케어 투자자는 "이 알약은 잠재적인 GYM329 결과 발표에 앞서 의사들의 충성도를 강화한다"고 제안한다. "이는 로슈가 신경근육 분야에 대한 약속을 강화하는 동시에, 항암제 포트폴리오의 바이오시밀러 침식을 상쇄할 수 있는 고마진 현금 흐름을 창출하는 전략적 움직임이다."
투자 관점: 저평가된 성장 잠재력
현재 컨센서스 전망은 일반적으로 2026년 이후의 에브리스디의 의미 있는 성장을 배제하고 GYM329 병용 요법의 잠재력에 0의 가치를 부여한다. 이러한 보수적인 모델링은 제품 구성 개선에도 불구하고 동종 업계 대비 로슈의 할인된 가치 평가와 결합되어 향후 1218개월 동안 주가 상승 잠재력이 1520%에 달할 수 있음을 시사한다.
이 알약 승인은 로슈가 항암제 블록버스터인 아바스틴과 허셉틴에 대한 바이오시밀러 경쟁에 직면한 가운데 전략적으로 중요한 시점에 이루어졌다. 고마진의 희귀 질환 수익은 회사의 배당금 및 자사주 매입 프로그램을 지원하는 데 도움이 된다.
앞으로 투자자들은 2025년 3분기 EU 알약 출시 지표, 2025년 4분기 미국 FDA의 알약 제형에 대한 잠재적 결정, 2026년 상반기 MANATEE 중간 분석을 포함한 몇 가지 주요 촉매제를 주시해야 한다.
면책 조항: 이 기사는 현재 시장 데이터 및 과거 패턴에 기반한 미래 예측적 관점을 포함합니다. 과거 실적이 미래 결과를 보장하지 않습니다. 독자들은 개인화된 투자 조언을 위해 재정 고문과 상담해야 합니다.